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Malattie rare, molecole chimiche, farmaci generici e indicazioni terapeutiche
Nella seduta del 2 aprile 2025, Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco ha deciso l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 10 farmaci tra medicinali orfani per malattie rare (1), nuove molecole chimiche (1), farmaci generici (3) ed estensioni delle indicazioni terapeutiche (5).
Il farmaco orfano che sarà rimborsato dal SSN è Rystiggo (rozanolixizumab), indicato come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, malattia neuromuscolare autoimmune che causa una grave debolezza muscolare.
La nuova entità chimica che sarà ammessa alla rimborsabilità è Elrexfio (elranatamab), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario.
I tre farmaci generici ammessi alla rimborsabilità sono: Eltrombopag Viatris (eltrombopag), per il trattamento di adulti e bambini con trombocitopenia immune primaria (ITP) e per il trattamento della trombocitopenia in adulti con epatite C; Pazopanib Mylan (pazopanib), per il trattamento di alcuni sottotipi di sarcoma dei tessuti molli (STS); il collirio Somingatim (tafluprost e timololo maleato), indicato in pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare.
Le estensioni di indicazione terapeutica riguardano: l’antitumorale Alecensa (alectinib); il farmaco per il trattamento sintomatico dell’endometriosi Ryeqo (Relugolix/estradiolo/noretisterone acetato); l’immunosoppressore selettivo a base di anticorpo monoclonale per la miastenia gravis generalizzata Soliris (eculizumab); l’antibiotico per il trattamento delle infezioni batteriche acute della cute Xydalba (dalbavancina); l’anticorpo monoclonale per il trattamento delle malattie delle ossa Crysvita (burosumab).
TABELLA DI SINTESI NUOVI FARMACI ED ESTENSIONE DELLE INDICAZIONI – CdA 2 aprile 2025*
TIPOLOGIA NEGOZIAZIONE
PRINCIPIO ATTIVO
FARMACO
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Farmaci orfani per malattie rare
Rozanolixizumab
RYSTIGGO
Rystiggo è indicato quale terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento della Miastenia Gravis generalizzata (gMG) nei pazienti adulti con anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) o anti-tirosin-chinasi muscolo-specifica (MuSK) positivi.
Nuove entità chimiche
Elranatamab
ELREXFIO
ELREXFIO in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario, che abbiano ricevuto almeno tre terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e abbiano dimostrato progressione della malattia con l’ultima terapia.
Farmaci generici, copie (nuove specialità di principi attivi già presenti sul mercato) o di importazione parallela
Eltrombopag
ELTROMBOPAG VIATRIS
Eltrombopag Viatris è indicato per il trattamento di pazienti adulti con trombocitopenia immune primaria (ITP) che sono refrattari ad altri trattamenti (ad esempio corticosteroidi, immunoglobuline).
Eltrombopag Viatris è indicato per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con trombocitopenia immune primaria (ITP) della durata di almeno 6 mesi dalla diagnosi e che sono refrattari ad altri trattamenti (ad esempio corticosteroidi, immunoglobuline).
Eltrombopag Viatris è indicato in pazienti adulti affetti da infezione cronica da virus dell’epatite C (Hepatitis C virus, HCV) per il trattamento della trombocitopenia, quando il grado di trombocitopenia è il principale fattore che impedisce l’inizio o limita la possibilità di mantenere la terapia ottimale basata sull’interferone.
Pazopanib
PAZOPANIB MYLAN
Carcinoma a cellule renali (RCC)
Pazopanib Mylan è indicato negli adulti nel trattamento di prima linea del carcinoma a cellule renali (RCC) avanzato e nei pazienti che hanno ricevuto in precedenza una terapia a base di citochine per malattia avanzata.
Sarcoma dei tessuti molli (STS)
Pazopanib Mylan è indicato nel trattamento dei pazienti adulti affetti da sottotipi identificati di sarcoma dei tessuti molli (STS) in stato avanzato che hanno ricevuto in precedenza chemioterapia per malattia metastatica o che sono andati in progressione entro 12 mesi dopo la terapia (neo) adiuvante.
L’efficacia e la sicurezza sono state definite solo in determinati sottotipi tumorali istologici di STS.
Tafluprost
e timololo maleato
SOMINGATIM
Riduzione della pressione intraoculare (IOP) in pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare che non rispondono in maniera adeguata alla monoterapia topica con beta-bloccanti o analoghi delle prostaglandine e necessitano di una terapia di associazione e che trarrebbero beneficio dall’uso di colliri privi di conservanti.
Estensione delle indicazioni terapeutiche
Alectinib
ALECENSA
Trattamento adiuvante del NSCLC resecato
Alecensa in monoterapia è indicato come trattamento adiuvante dopo completa resezione del tumore in pazienti adulti affetti da NSCLC ALK-positivo, ad alto rischio di recidiva.
Relugolix/
estradiolo/
noretisterone acetato
RYEQO
Trattamento sintomatico dell’endometriosi in donne con anamnesi di precedenti trattamenti farmacologici o chirurgici per l’endometriosi.
Eculizumab
SOLIRIS
Adulti e bambini affetti da miastenia gravis generalizzata (MGg) refrattaria in pazienti a partire dai 6 anni di età positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
Dalbavancina
XYDALBA
Trattamento delle infezioni batteriche acute della cute e della struttura cutanea (ABSSSI) nei pazienti adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore ai 3 mesi.
Burosumab
CRYSVITA
CRYSVITA è indicato per il trattamento dell’ipofosfatemia FGF23-correlata nell’osteomalacia oncogenica associata a tumori mesenchimali fosfaturici non resecabili con intenti curativi o non localizzabili, nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni e negli adulti.
